Chaque année, début décembre, le Téléthon collecte des dons en un temps record pour aider à financer la recherche sur les maladies rares. Le célèbre marathon caritatif va encore au-delà, grâce à des projets qui ouvrent des pistes d'évolution pour des pathologies plus fréquentes !
L'histoire de l'association
L'association française contre les myopathies est fondée en 1958 par des familles de malades pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Alors que le concept existe aux États-Unis depuis 1966, Pierre Birambeau et Bernard Barataud, deux pères d'enfants malades, demandent à Antenne 2 de faire appel à la générosité publique lors d'une émission de télévision consacrée aux maladies neuromusculaires. Le Téléthon est alors diffusé pour la première fois en France en 1987 et le succès est retentissant, avec 180 millions de francs récoltés. Depuis, l'événement caritatif se mobilise une fois par an avec un leitmotiv rempli d'espoir : "Innover pour guérir". Contraction de "télévision" et "marathon", le Téléthon met en place un marathon télévisuel qui a lieu le premier weekend du mois de décembre pour faire connaître les maladies rares et lancer des appels aux dons. Au programme dans toutes les communes de France : défis sportifs et culturels, concerts, jeux, ventes de produits du terroir... Cet argent est ainsi recueilli pour mettre au point des médicaments innovants et aider les familles.
La création de plusieurs laboratoires
Grâce aux fonds du Téléthon, l'AFM-Téléthon a pu créer ses propres laboratoires, notamment Généthon en 1990, dédié à la recherche et au développement de médicaments de thérapie génique. En 1996, les dons ont permis de fonder l'Institut de Myologie pour réaliser les essais cliniques et favoriser la reconnaissance de cette science qui traite du muscle et de ses maladies. En janvier 2005, l'Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques, plus communément appelé I-Stem, a vu le jour pour se consacrer aux thérapies cellulaires. La thérapie génique consiste à introduire dans les cellules déficientes le gène normal, un "gène médicament". L'organisme est alors en mesure de synthétiser la bonne protéine produite par l'ADN de façon à guérir les cellules défectueuses. En 2013, Généthon devient un établissement pharmaceutique. C'est la première fois qu'un laboratoire financé par le public obtient ce statut. En 2016, l’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, créent YposKesi, le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares. Les personnes qui souhaitent faire un don au Téléthon peuvent le faire à tout moment sur le site de l’association.
Des recherches précieuses pour les pathologies courantes
Depuis sa création, le Téléthon a investi plus d’1.3 milliard d’euros dans la recherche. Une recherche qui a rendu possible l'amélioration des connaissances des maladies rares identifiées jusque-là et la découverte de traitements innovants qui bénéficient à la médecine dans sa globalité. Alors que les essais ciblent les affections rares du système immunitaire, du sang, de la vision et du cerveau, le développement croissant de la thérapie génique impacte petit à petit la population mondiale de manière positive. En effet, toutes ces recherches menées ces dernières décennies sur les maladies peu courantes ont permis de mettre au point des solutions thérapeutiques pour lutter contre certaines pathologies plus répandues. Par exemple, les traitements développés pour la rétinite pigmentaire, responsable de la perte de la vision, ouvrent des pistes de traitements pour la DMLA. Les personnes souffrant de lymphomes ou de leucémies devraient également pouvoir profiter des traitements pour la maladie des bébés-bulles, une immunodéficience génétique qui réduit l'espérance de vie des enfants étant donné l'absence de défenses naturelles. À terme, plusieurs formes de cancers devraient être soignés par la thérapie génique, mais aussi des maladies neurodégénératives fréquentes telles que Parkinson et Alzheimer !
Pour conclure...
Grâce au Téléthon, ce sont plusieurs années d'espérance de vie gagnées dans certaines pathologies du fait d'une prise en charge adaptée et des vies sauvées grâce à la thérapie génique.
La rédaction de CNEWS n'a pas participé à la réalisation de ce contenu.